L’exploitation des bases de données en vie réelle, nouveau casse-tête du régulateur?

Tic Pharma - Extraits - 25 septembre 2020

Les études en vie réelle fondées sur l’exploitation de bases de données se multiplient or pour orienter les décisions en santé et guider le régulateur, un niveau de preuve et d’acceptabilité des données et des algorithmes utilisés est nécessaire, ont expliqué plusieurs professionnels lors d’un colloque organisé le 18 septembre par l’Association française des sociétés de recherche clinique sous contrat (Afcros).

L’accès aux données patients permet d’accélérer la mise sur le marché de nouveaux produits de santé et de faire réaliser des économies substantielles aux acteurs publics et privés de la recherche, rappelle-t-on.
Problème: si les études en vie réelle sont désormais utilisées pour l’aide à la décision en santé, elles comportent des risques de biais. Seuls une nouvelle méthodologie et des outils statistiques adaptés « peuvent optimiser leur niveau de preuve et d’acceptabilité » à l’heure du big data, a souligné l’Afcros en introduction de son colloque.
En outre, l’utilisation croissante et récente des données secondaires (comme les données de registres, de dossiers médicaux, médico-administratives,…) « soulève des questions quant aux précautions qu’il convient de prendre lors de la réutilisation de données dont la collecte a été pensée pour une autre finalité », a alerté l’association.
Invité à s’exprimer sur les attentes et les questions relatives au niveau de preuve de ces études, Hubert Galmiche, chef du service évaluation des dispositifs à la Haute autorité de santé (HAS), a choisi d’aborder l’angle de l’évaluation des données en vie réelle et la position du régulateur.
« Les données en vie réelle sont complémentaires avec les données cliniques. Elles ne vont pas les remplacer. Elles peuvent aussi contribuer à valoriser les critères réglementaires attendus pour l’évaluation », a-t-il souligné.
Dans le cadre des activités de recherche menées par les industriels du médicament, les données dites « en vie réelle » permettent notamment d’apporter un éclairage complémentaire à celui disponible au moment de la première évaluation et d’observer dans quelle mesure les conditions des essais sont vérifiées dans la vraie vie.
Des études post-inscription (EPI) sont réalisées pour apporter « une confirmation de l’intérêt » du produit de santé en situation réelle d’utilisation, rappelle-t-on.
« Un tiers des demandes d’EPI concernent des médicaments avec des autorisations de mise sur le marché (AMM) qui sont fournies sur la base de données précoces. Tout l’enjeu de ces EPI en vie réelle est de compenser les incertitudes », a fait savoir Hubert Galmiche.

La HAS planche sur un guide méthodologique sur l’exploitation des données en vie réelle issues des bases de données, a-t-on appris. Ce dernier devrait être publié « à la fin de l’année ».

Des guides et outils pour accompagner l’utilisation des bases de données

Dans la même dynamique, l’Afcros présentera également, « avant la fin de l’année », un livre blanc sur les données du SNDS, a annoncé le 18 septembre Magali Lemaître, pilote du sous-groupe de travail « données en vie réelle » de l’association.
Son objectif sera de « décrire les différentes étapes d’une exploitation des données SNDS pour renforcer le niveau de preuve des études en vie réelle utilisant ces données secondaires », a-t-elle expliqué.
Co-pilote du groupe de travail « validation des résultats des données de santé par les autorités réglementaires » du comité stratégique de filière (CSF) industries et technologies de santé, Laurie Lévy-Bachelot a rappelé leur mission de « créer des conditions permettant à l’ensemble des acteurs de santé de pouvoir gérer des données et des résultats qui peuvent avoir une valeur de preuve ».

« Cela doit permettre de les inclure dans les décisions des autorités de santé, du régulateur et dans le cadre d’une prescription délivrée par un médecin. Il nous a donc paru important d’être très concrets et pratiques », a-t-elle expliqué.
Pour cela, le groupe de travail du CSF a planché sur la définition « des méthodes et des usages de ces données ». « Pour s’assurer de la prise en compte des données en vie réelle dans la prise de décision, il faut différents critères dont la qualité de ces données et une bonne connaissance des méthodes qu’on applique sur ces données », a poursuivi Laurie Lévy-Bachelot.

Deux « outils » vont être mis à disposition des acteurs de la filière santé « en 2021 »:
• un outil d’orientation des types de sources d’information en santé
• un guide de découverte des algorithmes en santé destiné à les définir et à « se concentrer sur les algorithmes

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